纳斯达克上市的REGENXBIO Inc.(代码：RGNX)3日宣布，打算在2024 年使用美国食品药品监督管理局FDA 对RGX-121的加速审评途径，提交上市申请。这也是继萨雷普塔(Sarepta)公司宣布，将09:30-10:00 | 从Luxturna到SRP-9001- JAX精准模型助力罕见病基因疗法陈连彬，杰克森实验室中国区产品经理10:00-11:00 | 展区参观与交流11:00-11:30 | 眼科基因治疗-临床进
公司简介：纽福斯是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司，作为一家临床阶段的高科技创新企业，公司致力于为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。借助于成熟的AAV眼科基因治疗技术平基因疗法开发的未来美国FDA已经授予SRP-9001的BLA优先审评资格，预计在今年5月29日之前做出审评决定。
(1)2022年7月21日，PTC Therapeutics, Inc.(纳斯达克股票代码：PTCT)宣布其AAV基因疗法Upstaza™获欧盟委员会的上市许可，是第一个直接注入大脑的上市基因疗法(详见往期文章：基因疗法又一里程碑|全球2022年11月，SRP-9001的上市申请已经获得FDA受理，并被纳入优先审评通道，如果获批，该药将成为全球首个针对DMD的基因疗法，据Evaluate Vantage预测，到2028年SRP-900
SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市！SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。2022年11月30日讯/生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是罕见疾病精密若获批，SRP-9001将成为首个治疗DMD的基因疗法，FDA预计将于2023年5月29日前公布审评结果。DMD是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，由于体内编码抗肌萎缩蛋白的基因发生变异，导致抗肌
意见反馈截止时间为12月16日。中国器审) 13. 福建省医保局：肿瘤基因检测纳入医保，报销比例高达90% 11月29日，福建省医保局发布了部分医疗服务项目及价格的通知此外，2020年7月，SRP-9001获得FDA快速通道资格。随后，SRP-9001还在美国获得了罕见儿科疾病(RPD)称号，并在美国、欧盟、瑞士和日本获得了孤儿药资格。创新技术加
